Existen varios tipos diferentes de medicamentos disponibles para tratar la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos. Para los pacientes con hemofilia de moderada a grave, los regímenes de tratamiento se centran en reemplazar el factor de coagulación faltante para detener y prevenir los episodios de sangrado. Otras terapias farmacológicas se centran en aumentar la capacidad del cuerpo para producir el factor y en aliviar los síntomas de la enfermedad a medida que surgen.

Factor de Coagulación Recombinante Versus Derivado del Plasma

Los tratamientos de reemplazo de factores de coagulación derivados del plasma utilizan factor concentrado extraído del plasma humano. Durante la década de 1980, no había manera de examinar la sangre donada para detectar el VIH y hasta el 90% de los pacientes con hemofilia grave contrajeron el VIH. Hoy en día, existen importantes medidas de seguridad para prevenir la transmisión de virus transmitidos por la sangre a partir de factores derivados del plasma. No se han reportado casos de VIH contraído a través de tratamientos de reemplazo del factor de coagulación en más de 20 años.
A principios de la década de los 90, los concentrados de factor genéticamente modificados (recombinantes) fueron aprobados por la FDA como una alternativa al factor derivado del plasma. Dado que los factores recombinantes no provienen de la sangre humana, no pueden transmitir los virus transmitidos por la sangre.

Inhibidores de Factores de Tratamiento

Aproximadamente el 20% de los pacientes con hemofilia A y el 3% de los pacientes con hemofilia B desarrollan inhibidores, anticuerpos producidos por el sistema inmunológico para atacar al factor infundido antes de que pueda detener un episodio de sangrado. Los inhibidores representan un obstáculo adicional para el tratamiento de la hemofilia, ya que la respuesta inmunitaria debe ser neutralizada para que las infusiones de factor sean efectivas. Para los pacientes con bajas cantidades de inhibidores en la sangre, la infusión de dosis más altas de factor puede ser suficiente para superar a los inhibidores.
Los pacientes con altos niveles de inhibidores pueden entrenar exitosamente sus cuerpos para tolerar el factor y no producir anticuerpos. Este enfoque se llama Terapia de Inmunotolerancia (ITT) e incluye infusiones regulares de factor (tan a menudo como todos los días). La ITT funciona en aproximadamente el 60%-80% de los pacientes con hemofilia con inhibidores.

Opciones Actuales de Tratamiento para la Hemofilia

Coagulación recombinante/factor antihemofílico para la hemofilia A en reemplazo del factor VIII

Coagulación derivada del plasma/factor antihemofílico para la hemofilia A en reemplazo del factor VIII

Coagulación recombinante/factor antihemofílico para la hemofilia B en reemplazo del factor IX

Coagulación con plasma/ factor antihemofílico para la hemofilia B en reemplazo del factor IX

Anticuerpos monoclonales para prevenir los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A con inhibidores

Terapia hormonal para estimular la producción de factor VIII o factor IX

Antifibrinolíticos para estabilizar coágulos

Tratamientos tópicos para lesiones externas

Tratamiento del dolor para el tratamiento de las articulaciones lesionadas y otros síntomas de la enfermedad

  • Acetaminofén (Tylenol)
  • Opiáceos (oxycodone, morphine, codeine, methadone)

Vacunas contra las enfermedades transmitidas por la sangre humana

Tratamientos para la Hemofilia en Desarrollo

Varias compañías farmacéuticas están desarrollando tratamientos para combatir los síntomas de la hemofilia, aumentar el tiempo entre infusiones profilácticas y manejar más eficazmente las complicaciones de la enfermedad. Algunos tratamientos en desarrollo incluso apuntan a curar la hemofilia.
A continuación se ofrece una visión general de los diferentes tratamientos de la hemofilia en desarrollo.

Tratamientos de Mayor Duración

Los efectos de estos tratamientos de hemofilia están diseñados para durar más tiempo que sus contrapartes tradicionales, reduciendo la frecuencia de las infusiones.

Tratamientos más Eficaces

Algunos productos nuevos para la hemofilia están dirigidos a aumentar la eficacia y/o potencia de los tratamientos existentes. Estos tratamientos pueden ser especialmente importantes para las personas con inhibidores sobre quienes los tratamientos tradicionales para la hemofilia ya no son efectivos.

  • Alnylam Pharmaceuticals: Fitusiran (ALN-AT3)
  • REVO Biologics and LFB SA: LR769
  • Catalyst Biosciences and ISU Abxis: CB2679d/ISU304

Terapia Genética para la Hemofilia

Los tratamientos de terapia genética se centran en curar la hemofilia mediante la sustitución o desactivación del gen defectuoso causante de la enfermedad. Aunque la terapia genética aún está en su infancia, varios ensayos clínicos para los tratamientos de la hemofilia están mostrando resultados positivos.

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